Equiter e Fondazione Telethon danno vita a 2 startup di ricerca biomedica (16 milioni di euro l’investimento)

Con un investimento complessivo di 16 milioni di euro – 14 dei quali investiti dal RIF e 2 da Fondazione Telethon – nasceranno infatti due realtà, valutate positivamente sul piano strategico programmatico dal Ministero dell’Istruzione, dell’Università e della Ricerca, che potranno contare su tecnologie d’avanguardia per lo sviluppo di due progetti di ricerca nel campo della genomica e della terapia genica.

Le startup innovative Next Generation Diagnostics srl e InnovaVector srl prenderanno vita infatti grazie all’investimento del Fondo RIF e al contributo scientifico dei ricercatori dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli, in particolare il direttore Andrea Ballabio e il responsabile del programma di terapia genica Alberto Auricchio, che ricoprono entrambi la carica di professore ordinario di Genetica Medica all’Università “Federico II” di Napoli. La stessa Università ha riconosciuto ufficialmente le due spinoff.

La startup Next Generation Diagnostics

Next Generation Diagnostics srl si occuperà di sviluppare e sperimentare nuove tecniche diagnostiche basate sulla genomica e sui sistemi di sequenziamento del Dna di nuova generazione (Next Generation Sequencing-NGS), su cui il Tigem può vantare un’esperienza pluriennale dedicata all’individuazione delle cause di malattie genetiche ultra-rare non diagnosticate. Questi metodi hanno portato una forte accelerazione nella ricerca biomedica degli ultimi anni e sono ormai abbastanza “maturi” per essere mutuati anche dalla pratica clinica: obiettivo della start-up sarà proprio quello di perfezionare l’applicazione dell’NGS nella diagnosi molecolare di malattie genetiche rare e di tumori, per sviluppare veri e propri servizi diagnostici.

La startup InnovaVector

InnovaVector srl avrà invece l’obiettivo di progettare e sperimentare nuove tecniche di produzione, purificazione e controllo della qualità dei vettori virali adeno-associati (AAV) per l’utilizzo in terapia genica. I vettori virali, ovvero virus opportunamente ingegnerizzati per trasportare in modo sicuro ed efficiente materiale genetico all’interno delle cellule bersaglio, sono lo strumento chiave della terapia genica, approccio terapeutico che è letteralmente esploso negli ultimi anni e che ha visto la Fondazione Telethon tra gli assoluti pionieri del settore. In particolare, i vettori AAV sono attualmente tra i vettori più utilizzati per la terapia genica: per esempio sono alla base dei farmaci già sul mercato per la terapia genica dell’atrofia muscolare spinale e dell’amaurosi congenita di Leber (una forma ereditaria di cecità), ma anche dell’approccio terapeutico messo a punto dal Tigem per una rara malattia del metabolismo, in corso di sperimentazione clinica presso il Policlinico universitario Federico II di Napoli. Obiettivo generale di InnovaVector sarà produrre vettori AAV di grado clinico (GMP) per supportare tutte le fasi di sviluppo dei prodotti, fino all’eventuale autorizzazione all’immissione sul mercato. InnovaVector sarà inoltre la prima azienda con una piattaforma proprietaria per la produzione di vettori virali “duali” in grado di soddisfare la domanda per terapie geniche che richiedono il trasferimento di geni di grandi dimensioni.

Carla Patrizia Ferrari, Presidente di Equiter, sottolinea come “il Fondo RIF si stia dimostrando uno strumento di investimento particolarmente efficace nell’offrire sostegno finanziario a progetti innovativi in un orizzonte di medio lungo termine e secondo un approccio di “investitore paziente”: l’impiego di risorse pubbliche da parte di un soggetto privato come Equiter contribuisce a colmare il gap tra ricerca scientifica e creazione di valore per le economie locali. Si tratta di un modo innovativo di utilizzare i fondi europei, storicamente utilizzati a fondo perduto senza possibilità di recupero, mentre solo recentemente si sono adottati strumenti di ingegneria finanziaria che orientano la spesa verso iniziative capaci di generare flussi di cassa che possono poi essere riutilizzati’”.

“Proprio in questo momento storico è per noi di cruciale importanza garantire continuità alla ricerca con risorse costanti nel tempo, mantenendo fede al patto fatto con la comunità dei pazienti e con i donatori stessi – ha dichiarato il Direttore Generale di Fondazione Telethon Francesca Pasinelli – Questo investimento da parte del Fondo Ricerca e Innovazione rappresenta una spinta quanto mai necessaria per proseguire nel percorso e consolidare un modello che negli anni ha permesso di ottenere successi importanti sul fronte della cura. Successi che hanno portato Fondazione Telethon ad assumere un ruolo di leader nel panorama scientifico internazionale, diventando motivo di orgoglio per il Paese”.

Equiter

Equiter è investitore e advisor nel settore delle infrastrutture e dell’innovazione a sostegno delle economie locali. Con un assetto azionario originale ed innovativo composto da Compagnia di San Paolo, Fondazione CRT, Fondazione CRC e Intesa Sanpaolo, Equiter seleziona, struttura, realizza e gestisce investimenti in capitale di rischio finalizzati allo sviluppo socio-economico dei territori in cui opera. Equiter svolge attività di investimento diretto e indiretto in infrastrutture, in progetti di rigenerazione urbana, di ricerca e innovazione e attività di consulenza per la gestione di fondi chiusi di investimento, di fondi comunitari e per la promozione di progetti di rigenerazione territoriale. A fine 2018 il patrimonio gestito supera gli 800 milioni di euro tra risorse gestite direttamente e fondi di terzi per i quali Equiter svolge il ruolo di advisor.

Fondazione Telethon

Fondazione Telethon è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale. Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti. Dalla sua fondazione ha investito in ricerca oltre 528 milioni di euro, ha finanziato oltre 2.630 progetti con oltre 1.600 ricercatori coinvolti e più di 570 malattie studiate. Ad oggi grazie a Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, nata grazie alla collaborazione con GlaxoSmithKline e Ospedale San Raffaele. Strimvelis, questo il nome commerciale della terapia, è destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. La terapia genica è in fase avanzata di sperimentazione anche per la leucodistrofia metacromatica (una grave malattia neurodegenerativa), la sindrome di Wiskott-Aldrich (un’immunodeficienza) e per la beta talassemia, mentre è appena stata avviata per due malattie metaboliche dell’infanzia (rispettivamente, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1). Inoltre, all’interno degli istituti Telethon è in fase avanzata di studio o di sviluppo una strategia terapeutica mirata anche per altre malattie genetiche, come per esempio l’emofilia o diversi difetti ereditari della vista. Parallelamente, continua in tutti i laboratori finanziati da Telethon lo studio dei meccanismi di base e di potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza risposta.