Un’eccellenza italiana, Altheia Science ha chiuso un round di finanziamento da 9,3 milioni di euro che potrebbero diventare 15 milioni entro fine anno. Altheia, che ha tra i fondatori ha due scienziati italiani di fama internazionale, Alessandra Biffi e Paolo Fiorina ha siglato un accordo con il Boston Children’s Hospital per poter sviluppare cure e medicine risolutive per le malattie auto-immuni, concentrandosi in primis su sclerosi multipla e diabete di tipo 1.

Grazie all’accordo si crea un ponte strategico tra Milano e Boston. I due scienziati, infatti da anni sono un punto di riferimento per la ricerca d’eccellenza negli Stati Uniti.

Tra gli investitori che hanno reso possibile la chiusura del round da 11 milioni di dollari (9,3 milioni di euro) ci sono privati, il gruppo  Fidim / Rottapharm Biotech della famiglia Rovati. Il capitale raccolto in questo round di Serie A, che potrebbe essere esteso fino a  17,7 milioni di dollari (€ 15 milioni), offre ad Altheia Science i mezzi per tradurre rapidamente la ricerca in studi clinici sulla sclerosi multipla e sul diabete di tipo 1.

“Con Alessandra ci conosciamo dal 2001 –  ci racconta Paolo Rizzardi, Amministratore delegato di Altheia Science – “Abbiamo lavorato insieme a progetti per lo sviluppo e la produzione di prodotti di terapia genica, in particolare per la distrofia metacromatica. La decisione di lavorare insieme e di coinvolgere anche Paolo è nata poco più di un anno fa. Altheia infatti è nata il 1° dicembre 2017”. Altheia è l’esempio di come scienziati che hanno fatto carriera all’estero decidano di dar vita a un progetto tornando in Italia. “Sviluppare il progetto in Italia ci è sembrato qualcosa di naturale – spiega Rizzato – ma svilupperemo il lavoro anche oltreoceano per questo abbiamo aperto una sede presso l’Empire State Building di New York, anche il lavoro di laboratorio sarà svolto in parte negli Stati Uniti,”.

Altheia Science è una delle prime realtà sostenute da AurorA-TT, la società di trasferimento tecnologico basata a Milano fondata da Pierluigi Paracchi (Genenta Science) e Guido Guidi (ex Novartis). Dopo solo un anno dal via è arrivato il primo finanziamento importante: “Si tratta di un traguardo importante che speriamo di completare entro fine anno con un round complessivo di 17 milioni di dollari – continua Rizzardi – Questo denaro ci permetterà di lavorare su due progetti importanti relativi a sclerosi multipla e diabete di tipo 1”.

Come si svilupperà il lavoro nei prossimi anni? “Lavoreremo su tre processi: Innanzitutto sulla ricerca, vogliamo mettere insieme dati che chiariscano che la nostra terapia è sicura ed efficace per l’uomo e non solo per gli animali, poi metteremo in atto tutti gli studi necessari per determinare la sicurezza tossicologica dei prodotti per questo saranno necessari studi che dimostrino che il prodotto è sicuro anche dal punto di vista istologico. Infine la terza fase prevede la costruzione di un protocollo clinico appropriato. Prevediamo che questi processi saranno attuati in due anni e mezzo circa, dopo inizieremo la sperimentazione clinica”.

Chi sono i due scienziati che lavorano al progetto:

Alessandra Biffi, è ematologa pediatrica e trapiantatrice di cellule staminali con una vasta esperienza in terapia genica e medicina traslazionale. E’ l’attuale direttore del programma di terapia genica, al Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, e del programma per la terapia genica di malattie rare presso il Dipartimento di Medicina dell’ospedale pediatrico di Boston.

Biffi è anche la direttrice del dipartimento per la terapia genica presso il Dana- Farber Cancer Institute e Principal Scientist all’interno dell’Harvard Stem Cell Institute. Alessandra è professore associato di pediatria presso la Harvard Medical School.  È attivamente coinvolta in studi di terapia genica per malattie genetiche neurologiche, emoglobinopatie e immunodeficienze e ha sviluppato una competenza unica nello sviluppo pre-clinico e nella sperimentazione clinica di approcci di terapia genica con cellule staminali ematopoietiche. Il suo curriculum di pubblicazioni include il contributo fondamentale nel campo della terapia cellulare e genica.

Paolo Fiorina, è un immunologo, internista e professore associato di Endocrinologia. È direttore del Centro Internazionale Romeo ed Enrica Invernizzi  presso l’Università di Milano, professore associato di Endocrinologia, Ospedale L. Sacco, Università di Milano; Capo della Divisione di Endocrinologia per il polo Sacco-Fatebenefratelli di Milano, e Docente di Pediatria al Boston Children’s Hospital. È attivamente coinvolto nel Grant Committee di JDRF, American Diabetes Association (ADA), American Heart Association (AHA) e American Society of Transplantation (AST). Il suo lavoro si concentra sull’elaborazione di nuove strategie preventive e terapeutiche basate sul sistema immunitario per le malattie autoimmuni.

Che cos’è la terapia genica

La storia della terapia genica inizia negli anni 90 con le prime sperimentazioni, fino ad oggi ne sono state fatte circa 200 che coinvolgono 3mila pazienti. La terapia genica è una tecnologia medica nella quale un ruolo fondamentale lo ha il DNA che è direttamente utilizzato come una sostanza farmaceutica. Con questa tecnica, i geni o frammenti di questi vengono inseriti nel corpo umano con lo scopo di prevenire, trattare o curare una malattia.

Il trasferimento del gene nell’organismo umano viene ottenuto tramite vettori non virali oppure di origine virale. La difficoltà maggiore che si incontra nel trasferimento del gene è il raggiungimento di un livello di efficienza sufficiente.

La terapia genica può potenzialmente curare molte malattie o disfunzioni sia genetiche che acquisite. Tra queste ci sono le malattie rare, ma anche tumori e malattie come sclerosi multipla o diabete di tipo 1.

Boston e le startup biotech

E’ davvero incredibile quanto stia crescendo in questi ultimi anni (ma forse dovremmo dire mesi) l’attenzione verso le Biotech in una città come Boston. Boston e in particolare la zona di Cambridge, ospita circa 1.000 società specializzate in biotecnologia, che vanno da piccole startup a società farmaceutiche miliardarie.

Solo l’area di Kendall Square a Boston ha oltre 120 società che si occupano di scienze dalla vita.

Nel 2008, il governatore del Massachusetts ha annunciato la nascita del Massachusetts Life Sciences Act, promettendo 1 miliardo per promuovere lo sviluppo dell’industria biotech.

Nel 2016, gli investimenti di venture capital nelle aziende biofarmaceutiche del Massachusetts sono stati equivalenti a 2,9 miliardi di dollari, e più della metà delle società biotech nello stato si trovavano a Cambridge. Cinque dei primi sei ospedali indipendenti finanziati dal NIH negli Stati Uniti si trovano a Boston.

Il biotech in Italia

Anche in Italia il settore biotech sta crescendo. Come attesta il report 2018 di Assobiotec, in Italia ci sono oltre 570 imprese che operano in questo settore per un fatturato di 11,5 miliardi di euro, cresciuto del 12% nell’ultimo triennio.

La grande maggioranza delle imprese biotech italiane (76%) è costituita da aziende di dimensione micro o piccola con un numero di addetti che sfiora le 13mila unità e investimenti in ricerca e sviluppo che superano i 760 milioni (+ 22% tra il 2014 e il 2016).