«Utilizzeremo la nostra tecnologia per aiutare i pazienti che soffrono gli impatti debilitanti della cecità associata alla sindrome di Usher1B e alla malattia di Stargardt», afferma Natalia Misciattelli, AD di AAVantgarde
AAVantgarde Bio, spin-off dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli dedicata allo sviluppo di terapie geniche per le malattie ereditarie della retina, nata nel 2021 grazie al fondo Sofinnova-Telethon, ha ottenuto un round di finanziamento da 61 milioni di euro da parte di tre società di investimento internazionali: Atlas Venture, Forbion e Longwood. Obiettivo, avanzare programmi di terapia genica verso la fase clinica. «Questo finanziamento rappresenta un momento fondamentale nel nostro percorso per aiutare pazienti affetti da malattie al momento incurabili», ha raccontato la dottoressa Natalia Misciattelli, Amministratore Delegato di AAVantgarde. Che ha aggiunto: «Il completamento di questo round con un gruppo di investitori di così alto livello nel settore delle scienze della vita è un riconoscimento dell’importanza e unicità della tecnologia di AAVantgarde, che sarà inizialmente utilizzata per aiutare i pazienti che soffrono gli impatti debilitanti della cecità associata alla sindrome di Usher1B e alla malattia di Stargardt».
Cosa fa AAVantgarde Bio
L’attività di AAVantgarde Bio è focalizzata sullo sviluppo di nuove piattaforme di terapia genica in vivo per forme ereditarie di cecità in grado di superare uno dei principali limiti attuali, la “capienza” dei vettori: i sistemi già in uso hanno infatti una capacità di trasporto di geni limitata. AAVantgarde Bio proverà a rispondere a questa sfida grazie a una tecnologia messa a punto per la prima volta nei laboratori del Tigem dal gruppo di ricerca guidato da Alberto Auricchio, responsabile del programma di Terapie molecolari dell’istituto e professore ordinario di Genetica Medica all’Università “Federico II” di Napoli.
In particolare, AAVantgarde Bio è proprietaria di due diverse piattaforme che consentono di trasferire geni di grosse dimensioni “frammentati”, assicurando però che una volta all’interno della cellula venga poi prodotta correttamente la proteina terapeutica completa. L’azienda sta convalidando queste piattaforme in due patologie genetiche: la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1 B e la sindrome di Stargardt. Il nuovo finanziamento servirà per completare due studi “proof of concept” su volontari con queste due patologie, propedeutici all’avvio della fase clinica. È inoltre intenzione dell’azienda esplorare la possibilità di applicare queste tecnologie anche in altri ambiti, non solo per malattie oculari.
Per il direttore generale di Telethon Francesca Pasinelli: «i finanziamenti ottenuti da AAVantgarde Bio confermano il valore della piattaforma tecnologica sviluppata dal gruppo di ricerca guidato da Alberto Auricchio. Si tratta di un bell’esempio di sinergia tra ricerca accademica e industriale: un programma eccellente, opportunamente valorizzato nel potenziale di sviluppo e di trasferimento tecnologico, è stato intercettato dall’industria e auspichiamo potrà generare prodotti utili alla collettività.
A corollario del finanziamento, Jason Rhodes di Atlas Venture, Dmitrij Hristodorov di Forbion e David Steinberg di Longwood Fund entreranno a far parte del Consiglio di Amministrazione di AAVantgarde.
